同学说 | 药物经济学评价将成为医保和药企的刚需

如何平衡药品的疗效、安全性与经济性？如何提高药物资源配置和利用效率，以最有限的药物资源实现健康状况最大化？

2018年5月，在亦弘商学院的“临床研究管理”的通识模块课堂，药物经济学专家吴晶教授通过2天时间为亦弘学子带来了一堂精彩纷呈的“药物经济学”课程。课程从启发性地提问开始，通过案例深入浅出地讲解了药物经济学的基本理念、研究领域和运用、主要评价方法和步骤等，令同学们认识到药物经济学在评价药物性价比中发挥的重要作用，体会到在药物研发中应如何对自己的目标产品给予清晰的客户定位，以帮助产品更好地推向市场。

今天分享临床研究管理首期班学员、来自中国医学科学院肿瘤医院GCP中心的黄慧瑶同学的课堂收获与思考。

作者简介

黄慧瑶 同学

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心医学统计协调员

临床研究管理首期班学员

毕业于华中科技大学同济医学院，北京协和医学院肿瘤医院流行病与卫生统计学博士。目前在国家癌症中心中国医学科学院肿瘤医院GCP中心实习，担任医学统计协调员，主要负责临床试验研究设计、数据管理和分析等方面工作。

医疗费用增长是实现医疗服务可及性的重要障碍，随着医疗支出愈来愈多，国际社会开始追求在提高临床疗效的同时，合理配置和使用卫生资源，有效降低医疗和药品成本。由此，药物评价模式从对安全性和有效性的评价，发展到对安全性、有效性、经济性三位一体的评价模式。

尽管我国药物经济学研究处于起步阶段，政府有关部门尚未明确药物卫生经济学研究与评价规范，但2017年国务院印发的《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》首提“探索在基本药物遴选调整中纳入循证医学和药物经济学评价方法”，预示着药品领域改革不仅向纵深推进，精细化的管理也是重要的发展方向，药物经济学评价将成为医保和药企的刚需。

一、对于药物经济学的几点思考

1. 在IT行业，新技术出现会带来普遍更低的价格，但在医药行业却刚好相反。这一现象的根本原因是什么？

• 健康价值，即公众对健康的重视程度。

2. 全球医疗卫生支出占GDP 平均约为10.0%，美国高居榜首达18.0%。美国医疗费用如此高的原因是什么？如何合理控制医疗费用增长什么？

• 美国医疗费用昂贵的原因包括医疗技术改进、防御性医疗、人口老年化、医保政策及收入水平提高等多个因素；其中，医疗技术进步是费用增长最主要的原因。在社会资源稀缺的经济学前提下，健康、医疗需求不能、也不可能被无限满足，但减少医疗费用投入，又会打击医药企业研发动力，如何合理控制医疗费用增长是卫生决策者关心的重要问题。

二、微观药物经济学的基本理念和研究领域

1. 什么是药物经济学?

• 药物经济学是运用经济学、流行病学、决策学、统计学等多学科研究方法，识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和社会经济效果，有效提高医药资源配置和利用效率，在有限资源条件下最大限度满足基本药品可获得性的一项评价技术。是卫生经济学的一个重要分支，被广泛用于指导国家制定医保报销目录及医药卫生政策。

2. 药物经济学的主要研究领域？

• 疾病负担及疾病经济负担；

• 患者健康相关生活质量及健康效用值测量；

• 药物经济学评价：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、预算影响分析。

三、药物经济学的广泛运用及评价方法

1. 药物经济学在医药卫生领域的主要运用是什么？

• 降低药品研发成本：药品研发是一个投入高、周期长、风险大的过程，利用药物经济学原理可以加强医药企业对研发资源的利用率，提高医药企业的生产效率以及投资回报率，可有效降低药品研发风险和成本。

• 管理药品定价：通过药物经济学循证依据进行药品定价，能够从药品的经济性出发综合衡量，确定药品价格变动范围，指导制定科学合理的基本药物价格，有利于控制药品费用的过速增长，澳大利亚、德国、法国等国家均实行以药物经济学控制药品定价的策略。

• 制定医保药品目录：我国《基本医疗保险药品目录》主要是基于临床专家的经验和意见推荐制定，具有一定的主观性；随着《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》出台，基于药物经济学评价证据进行医保药品遴选将是我国重要的变革和发展方向。

• 确定医疗保险支付范围：我国已基本实现医保全面覆盖，但医保基金有限，确定病种和报销药品优先级至关重要，药物经济学评价证据是医保部门决策的主要依据。

2. 药物经济学评价方法包括哪些？

• 评价方法概述：药物经济学评价两大要素是成本和收益。评价核心指标是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即与对照药品或方案相比，试验药品或方案每多获得1个单位效果所需的增量成本。药物经济学评价类型大致分为基于临床研究的评价和基于模型的评价，后者常见；常用研究方法包括4种，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是药物经济学评价的金标准；预算影响分析是政府决策的辅助工具。

• 成本效用分析：将对照和试验药品或方案成本均以货币形式表示，用质量调整生命年（QALY）表示收益，对成本和收益进行比较，进而进行备选方案经济性优选的方法。我国采用WHO推荐的1-3倍人均GDP作为经济性判定阈值。低于1倍人均GDP，认为十分具有经济学性；处于1-3倍人均GDP之间，认为经济性一般；高于3倍人均GDP之间，认为不符合经济性。

• 预算影响分析（budget impact analysis，BIA）：由于药品预算约束，即使是临床和经济学效果很好的新药，也未必能列入医保报销目录，因为卫生部门每年需评价新药应用后对卫生保健预算的影响。对于药企研发新药，若想得到政府补偿，一方面要参考成本效用分析结果，更重要的是要进行药品预算影响分析。

3. 药物经济学评价方法关键八大步骤

• 确定设计：明确研究问题和研究角度，科学选择对照药。

• 成本测量：根据研究角度界定成本测量范围，注意贴现。

• 收益测量：根据研究角度界定收益测量范围，在CUA中收益指标为QALY

• 评价方法选择：CMA、CEA、CBA和CUA。

• 建立分析模型：常用模型有决策树模型与马尔科夫模型，急性病常用决策树模型，慢性病常用马尔科夫模型。

• 基线分析：计算ICER。

• 敏感性分析：对关键不确定变量进行不确定性分析。

• 预算影响分析：根据市场容量和各药品市场份额测算纳入医保新药或方案对医保支出产生的影响。

小结：在我国，采用药物经济学评价的市场准入才刚刚起步，亦弘商学院自2015年起也专门开设了“市场准入策略与实施课程”。在探索实践中，我们要特别关注：不同类型的药物经济学证据支持药物整个生命周期中面临的不同的实际市场准入问题；应从循证的角度寻找广泛的市场准入策略；应从药物经济性证据角度充分挖掘药物价值；利用循证证据进行企业和政府的规范、有效沟通，达成共赢。

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